Was ist Galafold - Migalastat und wofür wird es angewendet?
Galafold ist ein Arzneimittel zur Behandlung von Patienten ab 16 Jahren mit Morbus Fabry. Dies ist eine seltene Erbkrankheit, bei der Patienten verschiedene Mutationen (Variationen) in dem Gen aufweisen, das für die Produktion eines Enzyms namens Alpha-Galactosidase A verantwortlich ist, das normalerweise eine Fettsubstanz namens Globotriaosylceramid (GL-3) abbaut. Bei Patienten mit Morbus Fabry funktioniert dieses Enzym nicht richtig. Infolgedessen kann GL-3 nicht abgebaut werden und reichert sich in verschiedenen Zellen des Körpers an, einschließlich Herz- und Nierenzellen.
Da die Zahl der Patienten mit Morbus Fabry gering ist, gilt die Krankheit als „selten“, und Galafold wurde am 22. Mai 2006 als Arzneimittel für seltene Leiden (Arzneimittel für seltene Krankheiten) ausgewiesen.
Galafold enthält den Wirkstoff Migalastat.
Wie wird Galafold angewendet - Migalastat?
Galafold ist nur auf ärztliche Verschreibung erhältlich und die Behandlung sollte von einem Arzt eingeleitet und überwacht werden, der Erfahrung in der Diagnose und Behandlung von Morbus Fabry hat.
Galafold ist als Kapseln (123 mg) erhältlich. Die empfohlene Dosis von Galafold beträgt eine Kapsel jeden zweiten Tag, die mindestens 2 Stunden vor oder nach dem Essen oral eingenommen wird.
Galafold sollte nur bei Patienten angewendet werden, die bestimmte Mutationen im Alpha-Galactosidase A-Gen aufweisen.Weitere Informationen finden Sie in der Fachinformation (im EPAR enthalten).
Wie funktioniert Galafold - Migalastat?
Galafold enthält den Wirkstoff Migalastat, der an bestimmte instabile Formen von Alpha-Galactosidase A bindet und das Enzym stabilisiert. Dadurch kann das Enzym in Bereiche der Zelle transportiert werden, wo es GL-3 abbauen kann.
Welchen Nutzen hat Galafold - Migalastat während der Studien gezeigt?
Galafold wurde in zwei Hauptstudien mit insgesamt 127 Patienten mit Morbus Fabry untersucht.
In der ersten Studie, in der Galafold mit einem Placebo (einer Scheinbehandlung) bei 67 Patienten verglichen wurde, wurde der Anteil der Patienten untersucht, die auf die Behandlung ansprachen (definiert als eine Verringerung der GL-3-Ablagerungen in den Nieren um mindestens 50 %). Insgesamt war Galafold bei der Reduzierung der GL-3-Ablagerungen nicht wirksamer als Placebo; andere Analysen, die nur Patienten mit genetischen Mutationen einschlossen, die mit Galafold behandelt werden können, zeigten jedoch, dass die Patienten nach 6-monatiger Behandlung besser auf Galafold ansprachen als auf Placebo.
Die zweite Studie mit 60 Patienten verglich Galafold mit den Substanzen Agalsidase alfa und Agalsidase beta, zwei Ersatzbehandlungen für das fehlende Enzym.Hauptindikator für die Wirksamkeit war die Veränderung der Nierenfunktion der Patienten nach 18 Monaten Behandlung. In dieser Studie war Galafold bei der Stabilisierung der Nierenfunktion der Patienten ebenso wirksam wie eine Enzymersatztherapie.
Welches Risiko ist mit Galafold - Migalastat verbunden?
Eine sehr häufige Nebenwirkung von Galafold (die etwa 1 von 10 Behandelten betreffen kann) sind Kopfschmerzen.
Die vollständige Liste der unter Galafold gemeldeten Einschränkungen und Nebenwirkungen finden Sie in der Packungsbeilage.
Warum wurde Galafold - Migalastat zugelassen?
Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Agentur entschied, dass der Nutzen von Galafold gegenüber seinen Risiken überwiegt, und empfahl, dass es zur Anwendung in der EU zugelassen wird Evidenz wird als ausreichend für eine solche seltene Krankheit angesehen. Der CHMP war auch der Ansicht, dass Galafold oral eingenommen wird und dies gegenüber anderen zugelassenen Behandlungen wie der Enzymersatztherapie, die als Infusion (Tropfinfusion) in eine Vene verabreicht wird, von Vorteil sein könnte. Was die Sicherheit angeht, wurde Galafold gut vertragen.
Welche Maßnahmen werden ergriffen, um die sichere und wirksame Anwendung von Galafold - Migalastat zu gewährleisten?
Es wurde ein Risikomanagementplan entwickelt, um sicherzustellen, dass Galafold so sicher wie möglich verwendet wird. Basierend auf diesem Plan wurden der Zusammenfassung der Produktmerkmale und der Packungsbeilage von Galafold Sicherheitsinformationen hinzugefügt, einschließlich der entsprechenden Vorsichtsmaßnahmen, die von Angehörigen der Gesundheitsberufe und Patienten zu befolgen sind.
Weitere Informationen zu Galafold - Migalastat
Die vollständige Version des EPAR von Galafold finden Sie auf der Website der Agentur: ema.europa.eu/Find Medicine / Human Medicines / European Public Assessment Reports. Für weitere Informationen zur Galafold-Therapie lesen Sie die Packungsbeilage (im EPAR enthalten) oder wenden Sie sich an Ihren Arzt oder Apotheker.
Die Zusammenfassung der Stellungnahme des Ausschusses für Arzneimittel für seltene Leiden zu Galafold ist auf der Website der Agentur verfügbar: ema.europa.eu/Find Medicine / Human Medicines / Rare Disease Designation.
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