Was ist Fabrazyme?
Fabrazyme ist eine Infusionslösung in eine Vene (Tropf in eine Vene), die als Wirkstoff Agalsidase beta enthält.
Wofür wird Fabrazyme verwendet?
Fabrazyme wird zur Behandlung von Patienten mit Morbus Fabry, einer seltenen Erbkrankheit, angewendet. Patienten, die an dieser Krankheit leiden, haben einen Mangel an dem Enzym Alpha-Galactosidase A. Dieses Enzym baut normalerweise das Lipid Globotriaosylceramid (GL-3) ab.Wenn dieses Enzym fehlt, kann GL-3 nicht abgebaut werden und reichert sich im Körper an. Körperzellen, wie zum Beispiel Nierenzellen.
Patienten mit dieser Krankheit haben eine breite Palette von Symptomen, die schwere Beschwerden wie Nierenversagen, Herzprobleme und Schlaganfall umfassen.
Aufgrund der geringen Zahl von Patienten mit dieser Krankheit wurde sie als „selten“ eingestuft und Fabrazyme wurde am 8. August 2000 als „Arzneimittel für seltene Leiden“ (ein Arzneimittel zur Behandlung seltener Krankheiten) ausgewiesen.
Das Arzneimittel ist nur auf ärztliche Verschreibung erhältlich.
Wie wird Fabrazyme angewendet?
Nur ein Arzt mit Erfahrung in der Behandlung von Patienten mit Morbus Fabry oder anderen erblichen Stoffwechselstörungen kann Fabrazyme verschreiben. Die Fabrazyme-Dosis beträgt 1 mg pro Kilo Körpergewicht und wird einmal alle zwei Wochen als intravenöse Infusion verabreicht. Die anfängliche Infusionsrate sollte 0,25 mg pro Minute (15 mg pro Stunde) nicht überschreiten, um das Risiko infusionsbedingter Reaktionen zu verringern. Es ist möglich, die Infusionsrate bei nachfolgenden Infusionen schrittweise zu erhöhen. Eine Studie untersuchte Fabrazyme bei der Anwendung bei Kindern und kam zu dem Schluss, dass das Arzneimittel Kindern im Alter von 8 bis 16 Jahren in der gleichen Dosis verabreicht werden kann.Patienten mit schwerer Nierenschädigung sprechen möglicherweise weniger auf die Behandlung an.Fabrazyme ist für die Langzeitanwendung vorgesehen.
Wie wirkt Fabrazyme?
Fabrazyme ermöglicht die Durchführung einer Enzymersatztherapie. Diese Art der Therapie stellt den Patienten das fehlende Enzym zur Verfügung: Fabrazyme soll das Enzym Alpha-Galactosidase A ersetzen, das Menschen mit Morbus Fabry fehlt. Der Wirkstoff in Fabrazyme ist Agalsidase beta, eine Kopie der menschlichen Form des Enzyms, die nach einer Methode hergestellt wird, die als "rekombinante DNA-Technologie" bekannt ist: Das Enzym wird von einer Zelle produziert, die ein Gen (DNA) erhalten hat Dieses Ersatzenzym fördert den Abbau von GL-3 und verhindert seine Akkumulation in den Zellen des Patienten.
Wie wurde Fabrazyme untersucht?
Es wurden drei klinische Studien mit 73 erwachsenen Patienten vorgelegt. In der Hauptstudie wurde Fabrazyme bei 58 Patienten mit Placebo (einer Scheinbehandlung) verglichen, wobei die Wirkung des Arzneimittels auf die Clearance von GL-3 aus Nierenzellen gemessen wurde.
Die Wirksamkeit von Fabrazyme wurde auch bei 16 Kindern zwischen acht und 16 Jahren mit Morbus Fabry untersucht.
Welchen Nutzen hat Fabrazyme während der Studien gezeigt?
In der Hauptstudie eliminierte Fabrazyme GL-3 nach 20 Behandlungswochen sehr signifikant und fast vollständig aus den Nierenzellen. 69 % der mit Fabrazyme behandelten Patienten wiesen die besten Lipid-Clearance-Werte auf, verglichen mit keinen Effekten, die in der Placebo-Gruppe beobachtet wurden. Dies könnte zu einer Besserung der Symptome oder einer Stabilisierung der Erkrankung führen.
Bei Kindern, die mit Fabrazyme behandelt wurden, wurde auch eine Abnahme der GL-3-Spiegel im Blut beobachtet, wobei alle Kinder nach 20-wöchiger Behandlung normale Werte erreichten. Darüber hinaus haben sich die Symptome und die Lebensqualität der Kinder verbessert.
Welches Risiko ist mit Fabrazyme verbunden?
Während der Studien wurden die häufigsten Nebenwirkungen (bei mehr als einem von 10 Patienten) von Fabrazyme durch die Infusion und nicht durch das Arzneimittel selbst verursacht. Die häufigsten Reaktionen waren Fieber und Schüttelfrost. Andere häufige Nebenwirkungen waren: Kopfschmerzen, Parästhesie ( abnorme Empfindungen wie Kribbeln und Stechen), Übelkeit, Erbrechen, Rötung und Kältegefühl. Die bei Kindern beobachteten Nebenwirkungen waren denen bei Erwachsenen ähnlich. Eine vollständige Liste aller Nebenwirkungen, die bei Fabrazyme berichtet wurden, finden Sie auf der Packung Flugblatt.
Patienten, die Fabrazyme einnehmen, können Antikörper entwickeln (Proteine, die als Reaktion auf Fabrazyme gebildet werden und die Behandlung beeinträchtigen können).
Fabrazyme darf nicht bei Patienten angewendet werden, die möglicherweise überempfindlich (allergisch) gegen Agalsidase beta oder einen der sonstigen Bestandteile des Arzneimittels sind.
Warum wurde Fabrazyme zugelassen?
Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) war der Ansicht, dass die Behandlung mit Fabrazyme bei Patienten mit Morbus Fabry einen langfristigen klinischen Nutzen haben kann. Der CHMP war der Ansicht, dass der Nutzen von Fabrazyme die Risiken einer langfristigen Enzymersatztherapie bei Patienten mit einer bestätigten Diagnose von Morbus Fabry überwiegt, und empfahl daher, eine Genehmigung für das Inverkehrbringen des Arzneimittels zu erteilen.
Fabrazyme wurde ursprünglich unter außergewöhnlichen Umständen zugelassen, da zum Zeitpunkt der Zulassung nur begrenzte Daten verfügbar waren, da es zur Behandlung einer seltenen Krankheit eingesetzt wird.
Da das Herstellerunternehmen die angeforderten zusätzlichen Informationen vorgelegt hat, wurde die Bedingung „außergewöhnliche Umstände“ am 6. Februar 2008 entfernt.
Weitere Informationen zu Fabrazyme
Am 3. August 2001 hat die Europäische Kommission Genzyme Europe B.V. eine in der gesamten Europäischen Union gültige "Zulassung für das Inverkehrbringen" von Fabrazyme. Diese Zulassung wurde am 3. August 2006 verlängert.
Die Aufzeichnung des Status von Fabrazyme als Arzneimittel für seltene Leiden ist hier verfügbar.
Die vollständige Version der Evaluierung (EPAR) können Sie hier einsehen.
Letzte Aktualisierung dieser Zusammenfassung: 02 - 2008
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