Was ist Chenodesoxycholsäure Sigma-Tau - Chenodesoxycholsäure und wofür wird sie angewendet?
Chenodesoxycholsäure Sigma-Tau ist ein Arzneimittel, das den Wirkstoff Chenodesoxycholsäure enthält. Es ist eine "primäre Gallensäure", die einer der Hauptbestandteile der Galle ist (eine Flüssigkeit, die von der Leber produziert wird und die Fettverdauung unterstützt).
Chenodesoxycholsäure Sigma-Tau wird zur Behandlung von Erwachsenen und Kindern ab einem Alter von einem Monat mit zerebrotendinöser Xanthomatose angewendet. Diese Patienten können die primäre Gallensäure Chenodesoxycholsäure aufgrund genetischer Anomalien, die zu einem Mangel an dem Leberenzym Sterol 27-Hydroxylase führen, nicht in ausreichenden Mengen produzieren. Bei einem Mangel an primären Gallensäuren produziert der Körper stattdessen abnormale Gallensäuren und andere Substanzen, die sich im ganzen Körper ansammeln und Schäden verursachen.
Da die Zahl der Patienten mit dieser Erkrankung gering ist, gilt die Krankheit als „selten“, und Chenodesoxycholsäure Sigma-Tau wurde am 16. tau ist ein "Hybrid-Medikament".
Dies bedeutet, dass es einem „Referenzarzneimittel“ ähnelt, das denselben Wirkstoff enthält. Das Referenzarzneimittel für Chenodesoxycholsäure Sigma-Tau ist Xenbilox. Xenbilox unterscheidet sich jedoch von Chenodesoxycholsäure Sigma-Tau dadurch, dass es für eine andere Verwendung (zum Auflösen von Cholesterin-Gallensteinen) zugelassen ist.
Wie wird Chenodesoxycholsäure Sigma-Tau angewendet?
Chenodesoxycholsäure Sigma-Tau ist nur auf ärztliche Verschreibung erhältlich. Die Therapie sollte von einem Arzt eingeleitet und überwacht werden, der Erfahrung in der Behandlung von zerebrotendinöser Xanthomatose oder anderen Erkrankungen hat, die die Produktion primärer Gallensäuren beeinflussen.
Chenodesoxycholsäure Sigma-Tau ist in Kapselform (250 mg) erhältlich und wird dreimal täglich ungefähr zur gleichen Tageszeit eingenommen.Die Tagesdosis wird während der Behandlung für jeden Patienten entsprechend Alter, Leberfunktion und Gallensäure bestimmt und angepasst Blut- und Urinwerte. Bei Kleinkindern und Kindern, die die Kapseln nicht schlucken können, kann der Inhalt der Kapseln mit 8,4%iger Natriumbicarbonatlösung zu einer Flüssigkeit gemischt werden.
Weitere Informationen finden Sie in der Packungsbeilage.
Wie wirkt Chenodesoxycholsäure Sigma-Tau - Chenodesoxycholsäure?
Chenodesoxycholsäure ist eine der wichtigsten primären Gallensäuren, die von der Leber produziert wird.Die in diesem Arzneimittel enthaltene Chenodesoxycholsäure ersetzt die fehlende des Patienten. Dies hilft, die Produktion abnormaler Substanzen zu reduzieren und trägt zur normalen Aktivität der Galle im Verdauungssystem bei, wodurch die Symptome der Krankheit gelindert werden.
Welchen Nutzen hat Chenodesoxycholsäure Sigma-Tau - Chenodesoxycholsäure in den Studien gezeigt?
Chenodesoxycholsäure-Sigma-Tau wurde in einer Studie analysiert, die Aufzeichnungen von 35 Patienten mit zerebrotendinöser Xanthomatose untersuchte, die ungefähr 9 Jahre lang mit Chenodesoxycholsäure behandelt wurden. Von 23 Patienten, für die Daten zum Blutspiegel von Gallensäuren vorlagen, zeigten alle eine Verringerung ihrer Spiegel (im Durchschnitt 56-69 µmol/l). Von 14 Patienten, für die Daten zum Gallensäurespiegel im Urin vorlagen, wiesen 79 % (11 von 14) in der jüngsten Analyse reduzierte Spiegel auf zeigten eine Verbesserung der geistigen Fähigkeiten, 60 % der Patienten zeigten eine Verbesserung der Mobilität, während 85 % und 77 % der Patienten eine psychiatrische Verbesserung zeigten, basierend auf zwei verschiedenen Scores.
Welche Risiken sind mit Chenodesoxycholsäure Sigma-Tau - Chenodesoxycholsäure verbunden?
Die bei Chenodesoxycholsäure Sigma-Tau beobachteten Nebenwirkungen sind Verstopfung und abnormale Leberwerte; ihre Häufigkeit konnte jedoch anhand der verfügbaren Daten nicht zuverlässig geschätzt werden. Sie waren leicht bis mittelschwer und nicht dauerhaft.
Eine Liste der Beschränkungen finden Sie in der Packungsbeilage.
Warum wurde Chenodesoxycholsäure Sigma-Tau - Chenodesoxycholsäure zugelassen?
Chenodesoxycholsäure wird seit etwa 40 Jahren zur Behandlung der zerebrotendinösen Xanthomatose verwendet, obwohl sie für eine solche Anwendung nicht zugelassen ist.Angesichts der Seltenheit der Erkrankung sind die verfügbaren Daten zur Anwendung des Arzneimittels jedoch noch begrenzt. Studien haben jedoch gezeigt, dass das Arzneimittel positive Auswirkungen auf Patienten hat und keine signifikanten Nebenwirkungen hat. Daher entschied der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Agentur, dass der Nutzen von Chenodesoxycholsäure Sigma-Tau gegenüber den Risiken überwiegt, und empfahl, es zur Anwendung in der EU zuzulassen.
Chenodesoxycholsäure sigma-tau wurde unter „außergewöhnlichen Umständen“ zugelassen, da aufgrund der Seltenheit der Krankheit keine vollständigen Informationen darüber erhalten werden konnten. Jedes Jahr überprüft die Europäische Arzneimittel-Agentur die verfügbaren neuen Informationen und diese Zusammenfassung wird entsprechend aktualisiert.
Welche Informationen sind für Chenodesoxycholsäure Sigmatau noch abzuwarten?
Da Chenodesoxycholsäure Sigma-Tau unter außergewöhnlichen Umständen zugelassen wurde, wird das Unternehmen, das es vermarktet, ein Register einrichten, um seinen Nutzen und seine Sicherheit zu überwachen.
Welche Maßnahmen werden ergriffen, um die sichere und wirksame Anwendung von Chenodesoxycholsäure Sigma-Tau - Chenodesoxycholsäure zu gewährleisten?
Die Empfehlungen und Vorsichtsmaßnahmen, die medizinisches Fachpersonal und Patienten beachten müssen, damit Chenodesoxycholsäure Sigma-Tau sicher und wirksam angewendet werden kann, sind in der Zusammenfassung der Merkmale des Arzneimittels und der Packungsbeilage aufgeführt.
Weitere Informationen zu Chenodesoxycholsäure Sigma-Tau - Chenodesoxycholsäure
Die vollständige EPAR-Version von Chenodesoxycholsäure sigma-tau finden Sie auf der Website der Agentur: ema.europa.eu/Find Medicine / Human Medicines / European Public Assessment Reports. Weitere Informationen zur Chenodesoxycholsäure-Sigma-Tau-Therapie finden Sie in der Packungsbeilage (im EPAR enthalten) oder wenden Sie sich an Ihren Arzt oder Apotheker.
Die Zusammenfassung der Stellungnahme des Ausschusses für Arzneimittel für seltene Leiden zu Chenodesoxycholsäure sigma-tau ist auf der Website der Agentur verfügbar: ema.europa.eu/Find Medicine / Human Medicines / Rare Disease Designation.
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