Was ist Ocaliva - Obeticholic Acid und wofür wird es angewendet?
Ocaliva wird zur Behandlung von erwachsenen Patienten mit einer als primär biliäre Cholangitis bekannten Lebererkrankung angewendet, einer Autoimmunerkrankung, bei der die kleinen Gallengänge in der Leber allmählich zerstört werden. Diese Kanäle transportieren eine Flüssigkeit namens Galle von der Leber in den Darm, wo sie zur Unterstützung der Fettverdauung verwendet wird. Als Folge einer Schädigung der Kanäle staut sich Galle in der Leber an, was zu einer Schädigung des Lebergewebes führen kann Narbenbildung und Leberversagen. und kann das Risiko für Leberkrebs erhöhen.
Ocaliva enthält den Wirkstoff Obeticholsäure. Es wird in Kombination mit einem anderen Arzneimittel, Ursodesoxycholsäure (UDCA), bei Patienten angewendet, die nicht ausreichend auf UDCA allein ansprechen, und allein bei Patienten, die UDCA nicht einnehmen können.
Da die Zahl der Patienten mit primär biliärer Cholangitis gering ist, gilt die Krankheit als „selten“, und Ocaliva wurde am 27. Juli 2010 als Arzneimittel für seltene Leiden (Arzneimittel für seltene Krankheiten) ausgewiesen.
Wie wird Ocaliva angewendet?
Ocaliva ist als Tabletten (5 und 10 mg) erhältlich und nur auf ärztliche Verschreibung erhältlich. Die empfohlene Anfangsdosis beträgt 5 mg einmal täglich. Wenn Ocaliva nach sechs Monaten gut vertragen wird, kann die Dosis auf 10 mg einmal täglich erhöht werden. Bei Patienten, bei denen ein unerträglicher Juckreiz (eine mögliche Nebenwirkung von Ocaliva) auftritt, kann die Dosis verringert oder die Behandlung möglicherweise abgebrochen werden.
Weitere Informationen finden Sie in der Packungsbeilage.
Wie wirkt Ocaliva - Obeticholic Acid?
Der Wirkstoff in Ocaliva, Obeticholsäure, ist eine modifizierte Form einer Gallensäure (Gallensäuren sind die Hauptbestandteile der Galle). Es wirkt hauptsächlich durch die Bindung an Rezeptoren in der Leber und im Darm (Farnesoid-X-Rezeptoren), die die Gallenproduktion kontrollieren.Durch die Bindung an diese Rezeptoren reduziert Ocaliva die Gallenproduktion in der Leber und verhindert, dass sich diese ansammelt und das Lebergewebe beschädigt.
Welchen Nutzen hat Ocaliva - Obeticholic Acid in den Studien gezeigt?
Ocaliva wurde in einer Hauptstudie mit Placebo (einer Scheinbehandlung) mit 217 Erwachsenen mit primärer biliärer Cholangitis, die UDCA seit mindestens 1 Jahr eingenommen hatten oder die UDCA nicht einnehmen konnten, verglichen. Als Maß für die Wirksamkeit diente die Anzahl der Patienten, deren Blutspiegel von Substanzen wie Bilirubin und ALP (Marker für Leberschäden) um mindestens 15 % (für ALP) und unter einen bestimmten als normal geltenden Wert (für Bilirubin) nach 1 Jahr Behandlung.
Die Studie zeigte, dass Ocaliva bei der Senkung der Bilirubin- und ALP-Blutspiegel wirksamer war als Placebo: Die Spiegel sanken bei 47 % (34 von 73) der mit Ocaliva 10 mg behandelten Patienten um die erforderliche Menge und bei 46 % (32 von 73) ) 70) der Patienten, die mit steigenden Dosen von Ocaliva (5 mg bis 10 mg) behandelt wurden, verglichen mit 10 % (7 von 73) der Patienten, die mit Placebo behandelt wurden.
Welche Risiken sind mit Ocaliva - Obeticholic Acid verbunden?
Sehr häufige Nebenwirkungen von Ocaliva sind Juckreiz (die mehr als 6 von 10 Behandelten betreffen können) und Müdigkeit (die mehr als 2 von 10 Behandelten betreffen können). Juckreiz ist auch die häufigste Nebenwirkung, die zum Abbruch der Behandlung führen kann. In den meisten beobachteten Fällen trat der Juckreiz innerhalb des ersten Behandlungsmonats auf und verschwand im Laufe der Zeit bei Fortführung der Behandlung. "Vollständige Liste der von Ocaliva berichteten Nebenwirkungen, siehe Packungsbeilage.
Ocaliva darf nicht bei Patienten mit vollständig blockierten Gallengängen angewendet werden. Die vollständige Liste der Einschränkungen finden Sie in der Packungsbeilage.
Warum wurde Ocaliva - Obeticholic Acid zugelassen?
Patienten mit primär biliärer Cholangitis haben nur begrenzte Behandlungsmöglichkeiten. Ocaliva senkt den Bilirubin- und ALP-Blutspiegel bei Patienten mit primärer biliärer Cholangitis, einschließlich derer, die nicht mit UDCA behandelt werden konnten. Es wurde festgestellt, dass die Verringerungen von Bilirubin und ALP auf einen verbesserten Leberzustand hindeuten. Der klinische Nutzen von Ocaliva muss jedoch in weiteren Studien nachgewiesen werden. Das Sicherheitsprofil des Arzneimittels wurde als günstig erachtet, mit Nebenwirkungen, die mit unterstützender Behandlung (z. B. bei Pruritus) und Dosisanpassungen tolerierbar und beherrschbar waren. Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Agentur entschied daher, dass der Nutzen von Ocaliva gegenüber seinen Risiken überwiegt, und empfahl die Zulassung in der EU.
Ocaliva hat eine "bedingte Zulassung" erhalten. Dies bedeutet, dass in Zukunft mehr Informationen zu dem Arzneimittel zur Verfügung stehen, die das Unternehmen bereitstellen muss. Jedes Jahr überprüft die Europäische Arzneimittel-Agentur die verfügbaren neuen Informationen und diese Zusammenfassung wird entsprechend aktualisiert.
Welche Informationen werden für Ocaliva noch erwartet?
Da Ocaliva unter Auflagen zugelassen wurde, wird das Unternehmen, das Ocaliva vermarktet, zusätzliche Daten aus zwei Studien vorlegen, um die Wirksamkeit und Sicherheit des Arzneimittels zu bestätigen. Die erste Studie soll den klinischen Nutzen von Ocaliva demonstrieren, während die zweite Studie den Nutzen von Ocaliva bei Patienten mit mittelschwerer bis schwerer Lebererkrankung evaluiert.
Welche Maßnahmen werden ergriffen, um die sichere und wirksame Anwendung von Ocaliva - Obeticholic Acid zu gewährleisten?
Die Empfehlungen und Vorsichtsmaßnahmen, die von Angehörigen der Gesundheitsberufe und Patienten zu beachten sind, damit Ocaliva sicher und wirksam angewendet werden kann, sind in der Zusammenfassung der Merkmale des Arzneimittels und der Packungsbeilage aufgeführt.
Weitere Informationen zu Ocaliva - Obeticholic Acid
Die vollständige Version des EPAR von Ocaliva finden Sie auf der Website der Agentur: ema.europa.eu/Find Medicine / Human Medicines / European Public Assessment Reports. Für weitere Informationen zur Ocaliva-Therapie lesen Sie die Packungsbeilage (im EPAR enthalten) oder wenden Sie sich an Ihren Arzt oder Apotheker.
Die Zusammenfassung der Stellungnahme des Ausschusses für Arzneimittel für seltene Leiden zu Ocaliva ist auf der Website der Agentur verfügbar: ema.europa.eu/Find Medicine / Human Medicines / Rare Disease Designation.
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