Naglazym - Galsulfase

Was ist Naglazyme?

Naglazyme ist eine Infusionslösung (Tropf in eine Vene). Enthält den Wirkstoff Galsulfase.

Wofür wird Naglazyme verwendet?

Naglazyme wird zur Behandlung von Patienten mit Mukopolysaccharidose VI (MPS VI oder Maroteaux-Lamy-Syndrom) angewendet. Diese Krankheit wird durch einen Mangel an einem Enzym namens Arylsulfatase B verursacht, das für den Abbau von Substanzen im Körper, den sogenannten Glykosaminoglykanen (GAGs), notwendig ist.Wenn das Enzym nicht vorhanden ist, können die GAGs nicht abgebaut werden und reichern sich im Körper an Zellen. Die Anzeichen der Krankheit treten auf, darunter Kleinwuchs, großer Kopf und Schwierigkeiten beim Gehen. Die Krankheit wird in der Regel bei Kindern im Alter zwischen einem und fünf Jahren diagnostiziert.
Da die Zahl der Patienten mit MPS VI gering ist, gilt die Erkrankung als „selten“; Naglazyme wurde am 14. Februar 2001 als Arzneimittel für seltene Leiden (ein Arzneimittel zur Behandlung seltener Krankheiten) ausgewiesen.

Wie wird Naglazyme angewendet?

Die Behandlung mit Naglazyme sollte von einem Arzt überwacht werden, der Erfahrung in der Behandlung von Patienten mit MPS VI oder ähnlichen Erkrankungen hat. Es sollte verabreicht werden, wenn im Falle eines "medizinischen Notfalls" Reanimationsgeräte verfügbar sind.
Naglazyme wird einmal wöchentlich als vierstündige Infusion verabreicht. Vor jeder Infusion sollten die Patienten ein Antihistaminikum einnehmen, um das Risiko allergischer Reaktionen zu verringern, und können auch ein Arzneimittel zur Vorbeugung von Fieber erhalten. Obwohl Patienten unter fünf Jahren nicht in die Naglazyme-Hauptstudie eingeschlossen wurden, ist es wichtig, dass sie so behandelt werden, als hätten sie eine schwere Form von MPS VI.

Wie wirkt Naglazyme?

Naglazyme ist eine Enzymersatztherapie. Die Enzymersatztherapie versorgt Patienten mit dem Enzym, das ihnen fehlt. Der Wirkstoff in Naglazyme, Galsufase, ist eine Kopie des menschlichen Enzyms Arylsulfatase B. Naglazyme hilft, GAGs abzubauen und ihre Akkumulation in Zellen zu stoppen. Dies kann die Symptome von MPS VI verbessern, einschließlich die Entfernung, die Menschen mit dieser Krankheit zurücklegen können. Galsulfase wird nach einer Methode hergestellt, die als „rekombinante DNA-Technologie“ bekannt ist: Sie besteht aus einer Zelle, die ein Gen (DNA) erhalten hat, das sie zur Produktion des Enzyms befähigt.

Wie wurde Naglazyme untersucht?

Naglazyme wurde in einer Hauptstudie mit 39 Patienten mit MPS VI im Alter zwischen fünf und 29 Jahren mit Placebo (einer Scheinbehandlung) verglichen. Der Hauptindikator für die Wirksamkeit war die Distanz, die die Patienten nach 24 Behandlungswochen zurücklegen konnten.

Welchen Nutzen hat Naglazyme während der Studien gezeigt?

Naglazyme war wirksamer als Placebo. Nach 24 Behandlungswochen beträgt die durchschnittliche Distanz
Gehen in 12 Minuten war bei den mit Naglazyme behandelten Patienten um 109 Meter und bei den mit Placebo behandelten Patienten um 18 Meter gestiegen.

Welches Risiko ist mit Naglazyme verbunden?

In den Studien waren die häufigsten Nebenwirkungen von Naglazyme (beobachtet bei mehr als 1 von 10 Patienten): Ohrenschmerzen, Dyspnoe (Atembeschwerden), allgemeine Schmerzen und Reaktionen auf die Infusion (wie Fieber, Schüttelfrost, Hautausschlag und Nesselsucht) . Die vollständige Liste der von Naglazyme berichteten Nebenwirkungen finden Sie in der Packungsbeilage.
Naglazyme darf nicht bei Patienten angewendet werden, die möglicherweise überempfindlich (allergisch) gegen Galsulfase oder einen der anderen Stoffe sind.

Warum wurde Naglazyme zugelassen?

Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) gelangte zu dem Schluss, dass die Behandlung mit Naglazyme bei Patienten mit MPS VI im Vergleich zu Patienten, die mit Placebo behandelt wurden, Vorteile wie beispielsweise eine verbesserte Mobilität bietet. Naglazyme verbessert die Symptome von MPS VI nur geringfügig; Da es sich um eine schwerwiegende Erkrankung handelt und es für die meisten Patienten mit dieser Erkrankung keine alternativen Behandlungsmethoden gibt, war der CHMP der Ansicht, dass der Nutzen von Naglazyme seine Risiken im Hinblick auf eine langfristige Enzymersatztherapie bei diagnostizierten Patienten überwiegt. Der Ausschuss empfahl die Erteilung einer Genehmigung für das Inverkehrbringen von Naglazyme. Naglazyme wurde unter „außergewöhnlichen Umständen“ freigegeben. Dies bedeutet, dass es aufgrund der Seltenheit der Krankheit nicht möglich war, vollständige Informationen über Naglazyme zu erhalten. Die Europäische Arzneimittel-Agentur überprüft jährlich alle neuen Informationen, die über das Arzneimittel verfügbar werden, und aktualisiert diese Zusammenfassung, falls erforderlich.

Welche Informationen werden zu Naglazyme noch erwartet?

Das Unternehmen, das Naglazyme herstellt, führt Studien durch, um die langfristige Wirksamkeit und Sicherheit von Naglazyme bei schwangeren und stillenden Frauen sowie bei Kindern unter fünf Jahren zu untersuchen, um zu sehen, ob sie Antikörper (Proteine, die der Körper als Reaktion produziert) entwickeln wenn Sie Naglazyme einnehmen, was das Ansprechen auf die Behandlung beeinträchtigen kann) und auf Nebenwirkungen des Arzneimittels prüfen. Darüber hinaus führt das Herstellerunternehmen Studien durch, um die optimale Dosis für die regelmäßige und langfristige Verabreichung an Patienten zu ermitteln.

Welche Maßnahmen gibt es, um das mit Naglazyme verbundene Risiko zu reduzieren?

Das Unternehmen, das Naglazyme herstellt, hat einen Plan zur Überwachung der langfristigen Sicherheit und Wirksamkeit des Arzneimittels, indem alle erforderlichen Daten von damit behandelten Patienten gesammelt werden.

Weitere Informationen zu Naglazyme:

Am 24. Januar 2006 erteilte die Europäische Kommission BioMarin Europe Limited eine „Marketing Authorization“ für Naglazyme, die in der gesamten Europäischen Union gültig ist.
Die Zusammenfassung des Gutachtens des Ausschusses für Arzneimittel für seltene Leiden finden Sie hier.
Für die Vollversion des Naglazyme EPAR klicken Sie hier.

Letzte Aktualisierung dieser Zusammenfassung: 05-2009.

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