Was ist Myozym?
Myozyme wird als Pulver zur Herstellung einer Infusionslösung (Tropf in eine Vene) geliefert. Das Arzneimittel enthält den Wirkstoff Alglucosidase alfa.
Wofür wird Myozym verwendet?
Myozyme wird zur Behandlung von Patienten mit Morbus Pompe, einer seltenen Erbkrankheit, angewendet. Bei Patienten mit dieser Krankheit wird ein Mangel an einem Enzym namens Alpha-Glucosidase beobachtet. Dieses Enzym wandelt normalerweise Glykogen (ein Kohlenhydrat) in Glukose um. Wenn dieses Enzym fehlt, baut sich Glykogen in einigen Geweben auf, insbesondere im Herzen und in den Muskeln, einschließlich des Zwerchfells (dem wichtigsten Atemmuskel unter der Lunge). Die fortschreitende Ansammlung von Glykogen verursacht verschiedene Anzeichen und Symptome, einschließlich Herzvergrößerung, Atembeschwerden und Muskelschwäche. Diese Krankheit kann bei der Geburt auftreten, aber auch später. Für diese spät einsetzende Form ist der Nutzen von Myozyme nicht belegt.
Da die Zahl der Patienten mit Morbus Pompe gering ist, gilt die Krankheit als „selten“ und Myozyme wurde am 14. Februar 2001 als „Arzneimittel für seltene Leiden“ (ein Arzneimittel zur Behandlung seltener Krankheiten) ausgewiesen.
Das Arzneimittel ist nur auf ärztliche Verschreibung erhältlich.
Wie wird Myozyme angewendet?
Die Anwendung dieses Arzneimittels sollte von einem Arzt überwacht werden, der Erfahrung in der Behandlung von Morbus Pompe oder anderen Erbkrankheiten der gleichen Art hat.
Myozyme wird als Infusion von 20 mg pro Kilogramm Körpergewicht einmal alle zwei Wochen verabreicht. Die anfängliche Infusionsrate beträgt 1 mg / kg pro Stunde, mit einer schrittweisen Erhöhung um 2 mg / kg / Stunde alle 30 Minuten, bis die maximale Rate von 7 mg / kg / Stunde erreicht ist. Myozyme kann Kindern, Jugendlichen, Erwachsenen und älteren Menschen verabreicht werden.
Wie funktioniert Myozyme?
Myozyme ist eine Enzymersatztherapie, eine Therapie, die dazu dient, Patienten das fehlende Enzym zuzuführen.Myozyme wird verwendet, um das menschliche Enzym Alpha-Glucosidase zu ersetzen, das bei Patienten mit Morbus Pompe fehlt. Der Wirkstoff in Myozyme, Alglucosidase alfa, ist eine Kopie des menschlichen Enzyms, das mit einer Methode namens "DNA-Technologie. rekombinant" hergestellt wird: die Enzym wird von einer Zelle produziert, in die ein Gen (DNA) eingeführt wurde, das sie befähigt, das Enzym zu produzieren.Dieses Ersatzenzym fördert den Abbau von Glykogen und verhindert dessen Anreicherung in den Zellen.
Wie wurde Myozyme untersucht?
Myozyme wurde in zwei Hauptstudien mit insgesamt 39 Säuglingen und Kindern mit Morbus Pompe untersucht. Diese Patienten wurden mit einer „historischen Vergleichsgruppe“ von Patienten mit Morbus Pompe verglichen, die sich keiner Behandlung unterzogen hatten und nicht an den Studien teilnahmen. Die Hauptindikatoren für die Wirksamkeit waren die Anzahl der überlebenden Patienten und die Anzahl der Patienten, die kein Beatmungsgerät benötigten.
In anderen Studien wurde die Wirkung von Myozyme bei 15 Patienten mit spät einsetzender Erkrankung untersucht.
Welchen Nutzen hat Myozyme in den Studien gezeigt?
In der ersten Hauptstudie mit Kindern unter 6 Monaten waren alle 18 mit Myozyme behandelten Patienten im Alter von 18 Monaten am Leben und 15 von ihnen benötigten keine Beatmung, während nur einer von 42 Patienten in der Vergleichsgruppe Historiker am Leben war im Alter von 18 Monaten. Die Ergebnisse wurden durch die andere Studie bestätigt, die an Kindern im Alter zwischen sechs Monaten und dreieinhalb Jahren durchgeführt wurde.
Bei spät einsetzender Erkrankung erwies sich die Wirkung von Myozyme als variabel und schwieriger zu messen.Bei dieser Art von Erkrankung haben Studien keinen eindeutigen Nutzen gezeigt.
Welches Risiko ist mit Myozyme verbunden?
Während der Studien waren die häufigsten Nebenwirkungen von Myozyme (bei mehr als 1 von 10 Patienten) Tachykardie (erhöhte Herzfrequenz), Hitzewallungen (Rötung), Husten, Tachypnoe (erhöhte Atemfrequenz), Erbrechen, Nesselsucht (juckender Hautausschlag), Hautausschlag (Hautausschlag), Pyrexie (Fieber) und verminderte Sauerstoffsättigung (erniedrigter Sauerstoffgehalt im Blut). Die vollständige Liste der von Myozyme berichteten Nebenwirkungen finden Sie in der Packungsbeilage.
Patienten, die Myozyme einnehmen, können Antikörper (Proteine, die als Reaktion auf Myozyme gebildet werden) entwickeln. Die Wirkung dieser Antikörper auf die Sicherheit und Wirksamkeit von Myozyme ist noch nicht klar.
Myozyme darf nicht bei Patienten angewendet werden, die möglicherweise überempfindlich (allergisch) gegen Alglucosidase alfa oder andere Bestandteile des Arzneimittels sind.
Warum wurde Myozyme zugelassen?
Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) gelangte zu dem Schluss, dass der Nutzen von Myozyme bei einer langfristigen Enzymersatztherapie bei Patienten mit einer bestätigten Diagnose von Morbus Pompe (Alpha-Glucosidase-Mangel) gegenüber den Risiken überwiegt. Der Ausschuss empfahl die Erteilung der Genehmigung für das Inverkehrbringen von Myozyme.
Welche Informationen werden für Myozyme noch erwartet?
Das Unternehmen wird die Wirkung von Myozyme bei Patienten mit spät einsetzender Form der Krankheit weiter untersuchen.
Maßnahmen zur Gewährleistung einer sicheren Anwendung von Myozyme
Das Unternehmen, das Myozyme herstellt, erstellt einen Plan, um sicherzustellen, dass das Arzneimittel sicher angewendet wird, hauptsächlich durch Überwachung der Entwicklung von Antikörpern bei Patienten, die Myozyme erhalten, erstellt ein Register aller Patienten mit Morbus Pompe und stellt sicher, dass die Ärzte der Patienten darüber informiert sind mögliche Reaktionen des Patienten auf die Infusion.
Erfahre mehr über Myozyme
Am 29. März 2006 hat die Europäische Kommission Genzyme Europe B.V. eine "Genehmigung für das Inverkehrbringen" von Myozyme, gültig in der gesamten Europäischen Union.
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Letzte Aktualisierung dieser Zusammenfassung: 11-2008.
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