Was ist CYSTAGON?
CYSTAGON ist ein Arzneimittel, das als Wirkstoff Cysteamin enthält. Es kommt in Form von Kapseln (50 und 150 mg).
Wofür wird CYSTAGON verwendet?
CYSTAGON wird zur Behandlung von Patienten mit nephropathischer (Nieren-) Cystinose angewendet. Cystinose ist eine seltene Erbkrankheit, die durch die Ansammlung von Cystin in einigen Zellen verursacht wird, wodurch sie daran gehindert werden, normal zu funktionieren. Diese Ansammlung verursacht Nierenprobleme und breitet sich auf andere Teile des Körpers aus, einschließlich der Augen, einiger Drüsen (Schilddrüse, Bauchspeicheldrüse, Gonaden), des zentralen Nervensystems, der Muskeln und der Leber. Die Krankheit äußert sich durch Wachstumsschwierigkeiten.
Das Arzneimittel ist nur auf ärztliche Verschreibung erhältlich.
Wie wird CYSTAGON angewendet?
CYSTAGON sollte unter Aufsicht eines in der Behandlung von Cystinose erfahrenen Arztes begonnen werden.
Die Leukozytenspiegel von Cystin sollten gemessen werden, um die Arzneimitteldosis anzupassen.
Für Kinder bis 12 Jahre beträgt die empfohlene Dosis 1,30 g / m2 / Tag, aufgeteilt in vier Dosen
jeden Tag.
Für Patienten über 12 Jahre und über 50 Kilogramm Körpergewicht wird eine Dosis von 2 g/Tag, aufgeteilt auf vier Tagesdosen, empfohlen. Die Anfangsdosen sollten 1/4 - 1/6 der vorgesehenen Enddosen entsprechen. Die Anfangsdosen sollten im Verlauf von 4-6 Wochen schrittweise erhöht werden.
Wie wirkt CYSTAGON?
CYSTAGON reagiert mit Cystin zu Cystein und einem gemischten Disulfid aus Cysteamin und Cystin.
Dieses gemischte Disulfid wird dann durch das Transportsystem einer anderen Aminosäure (Lysin) aus den Zellen extrahiert. Die Menge an Cystin in den Organen wird reduziert, wodurch der Schaden begrenzt wird.
Wie wurde CYSTAGON untersucht?
CYSTAGON wurde in drei klinischen Studien mit 234 Patienten über einen Zeitraum von zwölf Jahren getestet. Die Studien umfassten Kinder und rekrutierten neuerdings neue Patienten, bei denen zwei verschiedene Dosierungen getestet wurden. Da es sich um eine sehr ernste Erkrankung handelt, war es aus ethischen Gründen nicht möglich, CYSTAGON direkt mit einem Placebo zu vergleichen. Stattdessen wurde der Vergleich an einer Gruppe von Patienten durchgeführt, die mit einem Placebo im Rahmen einer anderen, nicht verwandten Studie behandelt wurden. Die Studien konzentrierten sich auf die Nierenfunktion sowie das Überleben und die Wachstumsraten der Patienten.
Welchen Nutzen hat CYSTAGON in den Studien gezeigt?
Die drei Studien zeigten, dass CYSTAGON Nierenerkrankungen und die Notwendigkeit einer Dialyse oder Nierentransplantation verzögert, wenn die Behandlung bei Patienten mit guter Nierenfunktion in jungen Jahren begonnen wird. Das Medikament verbessert auch die Überlebens- und Wachstumsrate bei Kindern, die es einnehmen.
Welches Risiko ist mit CYSTAGON verbunden?
Die häufigsten Nebenwirkungen von CYSTAGON beziehen sich hauptsächlich auf das Verdauungssystem.
Die am häufigsten berichteten Nebenwirkungen (die bei mehr als einem von 10 Patienten auftraten) sind: Anorexie (Appetitlosigkeit), Übelkeit, Erbrechen, Durchfall, Lethargie und Fieber (Fieber). Eine vollständige Liste aller von CYSTAGON berichteten Nebenwirkungen finden Sie in der Packungsbeilage.
CYSTAGON darf nicht bei Patienten angewendet werden, die möglicherweise überempfindlich (allergisch) gegen Cysteamin, die sonstigen Bestandteile des Arzneimittels oder Penicillamin sind. CYSTAGON darf nicht bei stillenden, schwangeren Frauen oder bei Verdacht auf eine Schwangerschaft (insbesondere in den ersten drei Monaten) angewendet werden, es sei denn, dies ist unbedingt erforderlich.
Warum wurde CYSTAGON zugelassen?
Cystinose ist eine seltene und tödliche Krankheit, und CYSTAGON gilt als nützliches Arzneimittel, das
es hat keine Alternative. Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) war der Ansicht, dass der Nutzen von CYSTAGON gegenüber seinen Risiken überwiegt, und empfahl, eine Genehmigung für das Inverkehrbringen des Arzneimittels zu erteilen.
CYSTAGON wurde in Ausnahmefällen zugelassen, da es für
B. zur Behandlung einer seltenen Krankheit, konnten zum Zeitpunkt der Zulassung keine näheren Informationen zu dem Arzneimittel eingeholt werden. Da der Hersteller die angeforderten zusätzlichen Informationen vorlegte, endeten die außergewöhnlichen Umstände am 17. April 2007.
Weitere Informationen zu CYSTAGON
Am 23. Juni 1997 erteilte die Europäische Kommission Orphan Europe eine in der gesamten Europäischen Union gültige "Genehmigung für das Inverkehrbringen" von CYSTAGON, die am 23. Juni 2002 und am 23. Juni 2007 verlängert wurde.
Die vollständige Version der Evaluierung (EPAR) finden Sie hier.
Letzte Aktualisierung dieser Zusammenfassung: 06-2007
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