Was ist Ammonap?
Ammonaps ist ein Arzneimittel, das Natriumphenylbutyrat als Wirkstoff enthält, erhältlich in
Form von weißen ovalen Tabletten (500 mg) oder Granulat (940 mg / g).
Wofür wird Ammonaps verwendet?
Ammonaps wird zur Behandlung von Patienten mit Harnstoffzyklusstörungen angewendet, bei denen der Körper Stickstoffreste nicht ausscheiden kann, da ihm bestimmte Enzyme fehlen, die normalerweise in der Leber enthalten sind. Im Körper sind Stickstoffreste in Form von Ammoniak vorhanden, einer für das Gehirn besonders giftigen Substanz. Ammonaps ist angezeigt bei Patienten mit einem Mangel an einem oder mehreren der folgenden Enzyme: Carbamylphosphat-Synthetase, Ornithin-Transcarbamylase oder Arginosuccin-Synthetase.
Das Arzneimittel kann Patienten verabreicht werden, deren Störung die folgenden Merkmale aufweist:
• frühes Auftreten bei Neugeborenen (völliger Mangel eines oder mehrerer der oben genannten Enzyme, der im ersten Lebensmonat auftritt);
• spätes Auftreten (partieller Enzymmangel, der nach dem ersten Lebensmonat auftritt) bei Menschen, die durch einen hohen Ammoniakspiegel eine Hirnschädigung erlitten haben.
Das Arzneimittel ist nur auf ärztliche Verschreibung erhältlich.
Wie wird Ammonaps verwendet?
Die Behandlung mit Ammonaps sollte von einem Arzt überwacht werden, der Erfahrung in der Behandlung von Patienten mit Störungen des Harnstoffzyklus hat.
Ammonaps wird als Ergänzung zu anderen Behandlungen in Verbindung mit einer speziellen eiweißarmen Diät zur Reduzierung der Stickstoffaufnahme verwendet.Die Tagesdosis von Ammonaps variiert je nach Patient und je nach Ernährung, Körpergewicht und Körpergewicht. Daher sind regelmäßige Blutuntersuchungen erforderlich, um die genaue Tagesdosis zu bestimmen. Die Tagesdosis von Ammonaps sollte gleichmäßig auf die Mahlzeiten verteilt werden. Die Tabletten sind für Erwachsene und Kinder, während das Granulat für Säuglinge und für Patienten bestimmt ist, die keine Tabletten schlucken können Das Granulat wird unmittelbar vor der Einnahme mit Nahrungsmitteln oder Getränken vermischt oder in Wasser aufgelöst, bevor es über eine Sonde aus dem Bauch oder der Nase in den Magen verabreicht wird.
Ammonaps ist eine Langzeitbehandlung, bis der Patient sich erfolgreich einer Lebertransplantation unterzieht.
Wie funktioniert Ammonap?
Stickstoff wird dem Körper durch die in der Nahrung enthaltenen Proteine zugeführt und dort in Ammoniak umgewandelt. Bei Patienten mit Störungen des Harnstoffzyklus ist der Körper nicht in der Lage, das im Körper vorhandene Ammoniak zu eliminieren, das sich daher im Körper ansammelt.Diese Ansammlung verursacht schwerwiegende Auswirkungen wie Behinderung, Hirnschäden und Tod.Ammonaps, Natriumphenylbutyrat, wird vom Körper umgewandelt in eine Substanz namens Phenylacetat. Phenylacetat verbindet sich mit Glutamin, einer stickstoffhaltigen Aminosäure, zu einer Substanz, die über die Nieren aus dem Körper ausgeschieden werden kann, wodurch die Stickstoffansammlung reduziert wird, wodurch die vom Körper produzierte Ammoniakmenge reduziert wird.
Wie wurde Ammonaps untersucht?
Das Arzneimittel wurde bei 82 Patienten mit Störungen des Harnstoffzyklus untersucht, die mit Ammonaps behandelt wurden und zuvor keine andere Behandlung dieser Störung erhalten haben. Ammonaps wurde nicht mit anderen Behandlungen verglichen. Der Hauptindikator für die Wirksamkeit war das Überleben, obwohl Die Studie berücksichtigte auch die Anzahl der Episoden von Hyperammonämie (Intervalle, die durch sehr hohe Ammoniakspiegel im Blut gekennzeichnet sind), die kognitive Entwicklung (dh die Entwicklung der Fähigkeit zu denken, zu lernen und sich zu erinnern), das Wachstum und die Konzentrationen von Ammoniak und Glutamin im Blut.
Welchen Nutzen hat Ammonaps während der Studien gezeigt?
Die Gesamtüberlebensrate lag bei mit Ammonaps behandelten Neugeborenen bei ca. 80 %. Umgekehrt sterben unbehandelte Neugeborene in der Regel innerhalb des ersten Lebensjahres. war höher Frühzeitige Diagnose und sofortige Behandlung sind wichtig, um das Risiko einer Behinderung zu verringern.
Welches Risiko ist mit Ammonaps verbunden?
Sehr häufige Nebenwirkungen von Ammonaps (beobachtet bei mehr als 1 von 10 Patienten) sind Amenorrhoe (kein Menstruationszyklus) oder unregelmäßiger Menstruationszyklus, obwohl dies nur weibliche Patientinnen im gebärfähigen Alter betrifft. Andere häufige Nebenwirkungen sind eine eingeschränkte Nierenfunktion und eine abnormale Anzahl von Blutkörperchen (rote Blutkörperchen, weiße Blutkörperchen und Blutplättchen). Die vollständige Liste der von Ammonaps berichteten Nebenwirkungen finden Sie in der Packungsbeilage.
Ammonaps darf nicht bei Patienten angewendet werden, die möglicherweise überempfindlich (allergisch) gegen Natriumphenylbutyrat oder einen der sonstigen Bestandteile sind. Das Arzneimittel darf während der Schwangerschaft oder Stillzeit nicht angewendet werden.
Warum wurde Ammonaps zugelassen?
Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) stellte fest, dass Störungen des Harnstoffzyklus eine schwere Krankheit sind, für die nur wenige Behandlungen verfügbar sind.
Ammonaps verhindert nachweislich eine übermäßige Ansammlung von Ammoniak im Blut. Trotz der begrenzten verfügbaren Informationen entschied der CHMP, dass der Nutzen von Ammonaps seine Risiken als Zusatztherapie bei der chronischen Behandlung von Störungen des Harnstoffzyklus überwiegt, und empfahl daher seine Genehmigung für das Inverkehrbringen.
Ammonaps wurde unter "außergewöhnlichen Umständen" zugelassen, da zum Zeitpunkt der Zulassung nur begrenzte Informationen vorlagen, da es zur Behandlung einer seltenen Krankheit bestimmt war. Da das Unternehmen die angeforderten zusätzlichen Informationen vorlegte, wurde die Beschränkung am 6. Juli 2004 zurückgezogen. " in Ausnahmefällen".
Weitere Informationen zu Ammonaps:
Am 8. Dezember 1999 hat die Europäische Kommission für Ammonaps eine „Zulassung für das Inverkehrbringen“ erteilt, die in der gesamten Europäischen Union gültig ist. Die Genehmigung für das Inverkehrbringen wurde am 8. Dezember 2004 und am 8. Dezember 2009 verlängert. Inhaber der Genehmigung für das Inverkehrbringen ist Swedish Orphan International AB. Für die Vollversion des Ammonaps EPAR klicken Sie hier.
Letzte Aktualisierung dieser Zusammenfassung: 12-2009
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