Was ist Ravicti - Glycerinphenylbutyrat und wofür wird es angewendet?
Ravicti ist ein Arzneimittel zur Langzeitbehandlung von Störungen des Harnstoffzyklus bei Erwachsenen und Kindern ab zwei Monaten, wenn die Krankheit nicht allein durch eine Ernährungsumstellung behandelt werden kann Patienten mit Störungen des Harnstoffzyklus Harnstoffzyklus kann überschüssigen Stickstoff nicht beseitigen aus dem Körper aufgrund eines Mangels an bestimmten Leberenzymen. Im Körper wird überschüssiger Stickstoff in Ammoniak umgewandelt, das schädlich ist, wenn es sich ansammelt. Ravicti wird bei Patienten mit Mangel an einem oder mehreren der folgenden Enzyme angewendet: Carbamoylphosphat-Synthase I, Ornithin-Carbamyltransferase, Argininosuccinat-Synthetase, Argininosuccinat-Lyase, Arginase I und Ornithin-Translocase.
Ravicti enthält den Wirkstoff Glycerinphenylbutyrat.
Da die Zahl der Patienten mit Störungen des Harnstoffzyklus gering ist, gelten diese Krankheiten als „selten“, und Ravicti wurde am 10.
Wie wird Ravicti - Glycerinphenylbutyrat angewendet?
Ravicti ist als Flüssigkeit (1,1 g/ml) zur oralen Einnahme oder über einen Schlauch erhältlich, der durch die Nase in den Magen oder durch den Bauch in den Magen gelangt. Es ist nur auf ärztliche Verschreibung erhältlich und sollte von einem Arzt verschrieben werden, der Erfahrung in der Behandlung von Patienten mit Harnstoffzyklusstörungen hat.
Protein ist eine Stickstoffquelle, daher muss Ravicti in Verbindung mit einer speziellen eiweißarmen Diät zur Reduzierung der Stickstoffaufnahme und in einigen Fällen mit Nahrungsergänzungsmitteln (basierend auf der täglichen Proteinaufnahme, die für Wachstum und Entwicklung erforderlich ist) eingenommen werden.
Die Dosis von Ravicti hängt von der Ernährung, der Größe und dem Gewicht des Patienten ab. Während der Behandlung sollten regelmäßig Blutuntersuchungen durchgeführt werden, um die Tagesdosis anzupassen. Die Tagesdosis von Ravicti sollte in gleiche Mengen aufgeteilt und zu jeder Mahlzeit eingenommen werden. Weitere Informationen finden Sie in der Zusammenfassung der Merkmale des Arzneimittels (ebenfalls Bestandteil des EPAR).
Eine Ravicti-Therapie kann lebenslang erforderlich sein, es sei denn, der Patient erhält eine erfolgreiche Lebertransplantation
Wie wirkt Ravicti - Glycerinphenylbutyrat?
Der Wirkstoff in Ravicti, Glycerinphenylbutyrat, wird im Körper in Phenylacetat umgewandelt.Phenylacetat verbindet sich mit der stickstoffhaltigen Aminosäure Glutamin in Proteinen zu einer Substanz, die über die Nieren aus dem Körper ausgeschieden werden kann Spiegel im Körper, wodurch die Menge an produziertem Ammoniak reduziert wird.
Welchen Nutzen hat Ravicti - Glycerol Phenylbutyrate in den Studien gezeigt?
In einer Studie mit 88 Erwachsenen mit Störungen des Harnstoffzyklus wurde Ravicti mit Natriumphenylbutyrat (einem anderen Arzneimittel zur Behandlung von Störungen des Harnstoffzyklus) verglichen. Der Hauptindikator für die Wirksamkeit war die Veränderung des Blutammoniakspiegels nach 4-wöchiger Behandlung. Die Studie ergab, dass Ravicti bei der Kontrolle des Ammoniakspiegels im Blut mindestens so wirksam ist wie das Vergleichsarzneimittel: Der geschätzte mittlere Ammoniakspiegel betrug bei mit Ravicti behandelten Patienten etwa 866 Mikromol pro Liter und bei mit Natrium behandelten Patienten 977 Mikromol pro Liter Phenylbutyrat. Zusätzliche Daten aus unterstützenden Studien haben ähnliche Wirkungen von Ravicti bei Kindern ab 2 Monaten gezeigt.
Welches Risiko ist mit Ravicti - Glycerinphenylbutyrat verbunden?
Sehr häufige Nebenwirkungen von Ravicti (die mehr als 5 von 100 Behandelten betreffen können) sind Durchfall, Blähungen, Kopfschmerzen, Appetitlosigkeit, Erbrechen, Müdigkeit, Unwohlsein und abnormaler Hautgeruch.
Ravicti darf nicht zur Behandlung einer akuten Hyperammonämie (plötzlicher Anstieg des Ammoniakspiegels im Blut) angewendet werden.Eine vollständige Liste der von Ravicti berichteten Nebenwirkungen und deren Einschränkungen finden Sie in der Packungsbeilage.
Warum wurde Ravicti - Glycerinphenylbutyrat zugelassen?
Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Agentur entschied, dass der Nutzen von Ravicti gegenüber seinen Risiken überwiegt, und empfahl, es zur Anwendung in der EU zuzulassen.
Ravicti hat sich bei der Senkung des Ammoniakspiegels im Blut bei Patienten mit Harnstoffzyklusstörungen als wirksam erwiesen.Ravicti ist ein Arzneimittel mit verzögerter Wirkstofffreisetzung, was bedeutet, dass der Wirkstoff über den Tag gleichmäßig freigesetzt wird Stickstoff tritt ständig auf und dies führt zu einer besseren Kontrolle des Ammoniakspiegels im Blut während des ganzen Tages. Aus dem gleichen Grund sollte Ravicti nicht zur Behandlung einer akuten Hyperammonämie angewendet werden, für die schneller wirkende Behandlungen erforderlich sind.
Da es in flüssiger Form erhältlich ist, war der Ausschuss außerdem der Ansicht, dass Ravicti, insbesondere für Kinder, akzeptabler sein könnte als andere körnige Arzneimittel, die Lebensmitteln zugesetzt werden; Die flüssige Formulierung erleichtert auch die Verabreichung über eine Tube bei Patienten, die aufgrund neurologischer Probleme nicht schlucken können.
Die Nebenwirkungen von Ravicti traten hauptsächlich im Darm auf und wurden als beherrschbar angesehen, weitere Daten zur Langzeitsicherheit von Ravicti werden jedoch abgewartet.
Welche Maßnahmen werden ergriffen, um die sichere und wirksame Anwendung von Ravicti - Glycerinphenylbutyrat zu gewährleisten?
Es wurde ein Risikomanagementplan entwickelt, um sicherzustellen, dass Ravicti so sicher wie möglich angewendet wird. Basierend auf diesem Plan wurden Sicherheitsinformationen in die Zusammenfassung der Produktmerkmale und die Packungsbeilage von Ravicti aufgenommen, einschließlich der entsprechenden Vorsichtsmaßnahmen, die von Angehörigen der Gesundheitsberufe und Patienten zu befolgen sind.
Darüber hinaus wird das Unternehmen, das Ravicti in Verkehr bringt, ein Patientenregister einrichten, um weitere Informationen über den langfristigen Nutzen und die Sicherheit des Arzneimittels zu erhalten.
Weitere Informationen zu Ravicti - Glycerinphenylbutyrat
Für weitere Informationen zur Ravicti-Therapie lesen Sie die Packungsbeilage (im EPAR enthalten) oder wenden Sie sich an Ihren Arzt oder Apotheker.
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