Was ist Pheburan - Natriumphenylbutyrat und wofür wird es verwendet?
Pheburan ist ein Arzneimittel, das den Wirkstoff Natriumphenylbutyrat enthält. Es wird zur Behandlung von Patienten mit Störungen des Harnstoffzyklus angewendet, die Stickstoffreste nicht aus dem Körper eliminieren können, da ihnen einige Enzyme fehlen, die normalerweise in der Leber vorkommen. Im Körper finden sich Stickstoffreste in Form von Ammoniak, das bei Anreicherung toxisch ist, insbesondere für das Gehirn Pheburan wird bei Patienten angewendet, denen eines oder mehrere der folgenden Enzyme fehlen: Carbamylphosphat-Synthetase, Ornithin-Transcarbamylase oder Argininosuccinat-Synthetase. Es kann bei Patienten mit folgenden Krankheitsformen angewendet werden:
- "Early Onset"-Erkrankung bei Patienten, die innerhalb der ersten Lebensmonate einen vollständigen Mangel an einem oder mehreren dieser Enzyme aufweisen;
- Spät einsetzende Erkrankung bei Patienten, die nach einem Monat einen teilweisen Mangel an einem oder mehreren dieser Enzyme aufweisen und einen hohen Ammoniakspiegel hatten, der die Gehirnaktivität beeinträchtigte.
Pheburan ist ein Hybridarzneimittel. Dies bedeutet, dass es einem „Referenzarzneimittel“ ähnelt, das denselben Wirkstoff enthält, jedoch sind Pheburan-Körner in geringerer Stärke erhältlich und enthalten andere Hilfsstoffe (inaktive Bestandteile), um den unangenehmen Geschmack des Wirkstoffs zu überdecken. Das Referenzarzneimittel für Pheburane ist Ammonaps.
Wie wird Pheburan verwendet - Natriumphenylbutyrat?
Pheburan ist in Granulatform (483 mg / g) erhältlich. Es ist nur auf Rezept erhältlich; Die Behandlung sollte von einem Arzt überwacht werden, der Erfahrung in der Behandlung von Patienten mit Harnstoffzyklusstörungen hat. Pheburan muss mit einer eiweißarmen Ernährung kombiniert werden, um die Stickstoffaufnahme zu reduzieren. Die Tagesdosis von Pheburane wird für jeden Patienten individuell angepasst und hängt von der Ernährung, der Größe und dem Gewicht des Patienten ab.Um die genaue Tagesdosis zu bestimmen, sind regelmäßige Blutuntersuchungen erforderlich. Die Tagesdosis von Pheburane sollte in identische Mengen aufgeteilt und zu jeder Mahlzeit gegeben werden. Das Granulat kann unmittelbar vor dem Schlucken über das Essen gestreut oder in den Mund genommen und sofort mit einem Getränk geschluckt werden. Pheburane kann eine lang anhaltende Behandlung sein der Patient hat eine erfolgreiche Lebertransplantation.
Wie funktioniert Pheburan - Natriumphenylbutyrat?
Jedes Protein trägt Stickstoff zum Körper; der Stickstoff wird dann in Ammoniak umgewandelt. Patienten mit Harnstoffzyklusstörungen können Ammoniak nicht aus dem Körper eliminieren, so dass es hohe Konzentrationen erreichen kann, was zu ernsthaften Problemen wie Behinderung, Hirnverletzung und Tod führen kann. Der Wirkstoff in Pheburane, Natriumphenylbutyrat, wird im Körper in eine Substanz namens Phenylacetat umgewandelt. Phenylacetat verbindet sich mit der stickstoffhaltigen Aminosäure Glutamin zu einer Substanz, die über die Nieren aus dem Körper ausgeschieden werden kann, wodurch der Stickstoffgehalt im Körper sinkt und die Ammoniakproduktion reduziert wird.
Wie wurde Pheburan - Natriumphenylbutyrat untersucht?
Patientenstudien beschränkten sich auf den Nachweis, dass Pheburane mit dem Referenzarzneimittel namens Ammonaps bioäquivalent ist. Zwei Arzneimittel sind bioäquivalent, wenn sie die gleiche Menge des Wirkstoffs im Körper produzieren.
Was sind die Vorteile und Risiken von Pheburane - Natriumphenylbutyrat?
Da es sich bei Pheburane um ein Hybridarzneimittel handelt, das mit dem Referenzarzneimittel bioäquivalent ist, wird davon ausgegangen, dass Nutzen und Risiken die gleichen wie beim Referenzarzneimittel sind.
Warum wurde Pheburane - Natriumphenylbutyrat zugelassen?
Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Agentur kam zu dem Schluss, dass Pheburan nachweislich eine vergleichbare Qualität aufweist und mit Ammonaps bioäquivalent ist. Daher war der CHMP der Ansicht, dass der Nutzen wie im Fall von Ammonaps größer ist als der identifizierte Risiken und empfohlen, die Verwendung von Pheburane in der EU zuzulassen.
Welche Maßnahmen werden ergriffen, um die sichere und wirksame Anwendung von Pheburan - Natriumphenylbutyrat zu gewährleisten?
Der Zusammenfassung der Produktmerkmale und der Packungsbeilage von Pheburane wurden Sicherheitsinformationen hinzugefügt, einschließlich der entsprechenden Vorsichtsmaßnahmen, die von Angehörigen der Gesundheitsberufe und Patienten zu befolgen sind.
Weitere Informationen zu Pheburan - Natriumphenylbutyrat
Am 31. Juli 2013 hat die Europäische Kommission für Pheburane eine in der gesamten Europäischen Union gültige „Zulassung für das Inverkehrbringen" erteilt. Weitere Informationen zur Therapie mit Pheburan finden Sie in der Packungsbeilage (im EPAR enthalten) oder wenden Sie sich an Ihren Arzt oder Apotheker. Letzte Aktualisierung dieser Zusammenfassung: 08-2013.
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