Was ist Spinraza - Nusinersen und wofür wird es angewendet?
Spinraza ist ein Arzneimittel zur Behandlung der spinalen 5q-Muskelatrophie (SMA), einer genetischen Erkrankung, die Muskelschwäche und -atrophie einschließlich der Lungenmuskulatur verursacht.Die Krankheit ist mit einem Defekt des Chromosoms 5q verbunden und die Symptome beginnen normalerweise kurz nach der Geburt.
Da die Zahl der Patienten mit SMA gering ist, gilt die Krankheit als „selten“, und Spinraza wurde am 2. April 2012 als Arzneimittel für seltene Leiden (Arzneimittel für seltene Krankheiten) ausgewiesen.
Spinraza enthält den Wirkstoff Nusinersen.
Wie wird Spinraza angewendet?
Spinraza ist nur auf ärztliche Verschreibung erhältlich und die Behandlung sollte von einem in der Behandlung von SMA erfahrenen Arzt eingeleitet werden.
Das Arzneimittel ist als Injektionslösung in Durchstechflaschen zu 12 mg erhältlich. Es wird als intrathekale Injektion (in den unteren Rücken, direkt in die Wirbelsäule) von einem Arzt oder einer Krankenschwester mit Erfahrung in der Durchführung dieses Verfahrens verabreicht.Der Patient muss möglicherweise sediert werden (ein Arzneimittel zur Beruhigung gegeben werden), bevor Spinraza verabreicht wird.
Die empfohlene Dosis beträgt 12 mg (eine Durchstechflasche), die so bald wie möglich nach der Diagnose von SMA beim Patienten verabreicht wird. Der ersten Dosis sollten 3 weitere Dosen nach 2, 4 und 9 Wochen folgen und danach alle 4 Monate eine Dosis. Die Behandlung sollte so lange fortgesetzt werden, wie der Patient davon profitiert. Weitere Informationen finden Sie in der Packungsbeilage.
Wie funktioniert Spinraza - Nusinersen?
Patienten mit SMA fehlt ein Protein namens „Motorneuronen-Überlebensfaktor“ (SMN), das für das Überleben und die normale Funktion von Motoneuronen (Nervenzellen im Rückenmark, die die Muskelbewegungen steuern) wesentlich ist. Das SMN-Protein wird von zwei Genen produziert, SMN1 und SMN2. Patienten mit SMA fehlt das SMN1-Gen, aber das SMN2-Gen, das meistens ein kurzes SMN-Protein produziert, das nicht so gut funktioniert wie ein Protein voller Länge.
Spinraza ist ein synthetisches Antisense-Oligonukleotid (eine Art genetisches Material), das es dem SMN2-Gen ermöglicht, das Protein voller Länge herzustellen, das normal funktionieren kann. Dieses ersetzt das fehlende Protein und lindert so die Krankheitssymptome.
Welchen Nutzen hat Spinraza - Nusinersen während der Studien gezeigt?
Eine Hauptstudie mit 121 Säuglingen (Durchschnittsalter 7 Monate) mit SMA zeigte, dass Spinraza im Vergleich zu Placebo (Scheininjektion) die Bewegungsfähigkeit verbessert.
Nach einjähriger Behandlung zeigten 51 % der Säuglinge, die Spinraza erhielten (37 von 73), Fortschritte bei der Entwicklung der Kopfkontrolle, beim Rollen, Sitzen, Krabbeln, Stehen und Gehen, während bei Säuglingen, die Placebo erhielten, keine ähnlichen Fortschritte beobachtet wurden , überlebten die meisten mit Spinraza behandelten Säuglinge länger und benötigten später eine assistierte Atmung als diejenigen, die ein Placebo erhielten.
Eine weitere Studie zur Bewertung der Wirksamkeit von Spinraza bei Kindern mit weniger schwerer SMA, die in einem späteren Stadium diagnostiziert wird (mittleres Alter 3 Jahre), zeigte Ergebnisse, die mit denen von Säuglingen übereinstimmen, bei denen die Krankheit früher aufgetreten ist.
Welche Risiken sind mit Spinraza - Nusinersen verbunden?
Sehr häufige Nebenwirkungen von Spinraza (die mehr als 1 von 10 Behandelten betreffen können) sind Kopf- und Rückenschmerzen; Bei Neugeborenen konnten diese Nebenwirkungen jedoch nicht beurteilt werden, da sie nicht in der Lage waren, sie zu kommunizieren. Es wird angenommen, dass diese Nebenwirkungen durch die Injektionen in die Wirbelsäule verursacht werden, die zur Verabreichung des Arzneimittels verabreicht werden.
Die vollständige Liste der Nebenwirkungen und Einschränkungen, die bei Spinraza berichtet wurden, finden Sie in der Packungsbeilage.
Warum wurde Spinraza - Nusinersen zugelassen?
In seiner Bewertung erkannte der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) die Schwere der Krankheit und die dringende Notwendigkeit wirksamer Behandlungen an.
Spinraza führt nachweislich zu klinisch bedeutsamen Verbesserungen bei kleinen Kindern mit der Erkrankung in unterschiedlichem Schweregrad. Obwohl das Arzneimittel nicht bei Patienten mit den schwersten und leichteren Formen von SMA getestet wurde, wird erwartet, dass es diesen Patienten ähnliche Vorteile bietet.
Nebenwirkungen wurden als beherrschbar angesehen, da die meisten von ihnen mit dem Verabreichungsweg des Arzneimittels zusammenhängen.
Daher entschied der CHMP, dass die Vorteile von Spinraza die Risiken überwiegen, und empfahl, es zur Anwendung in der EU zuzulassen.
Welche Maßnahmen werden ergriffen, um die sichere und wirksame Anwendung von Spinraza - Nusinersen zu gewährleisten?
Das Unternehmen, das Spinraza in Verkehr bringt, wird laufende Studien zur langfristigen Sicherheit und Wirksamkeit des Arzneimittels bei Patienten mit SMA-Symptomen und bei Patienten, die noch keine Symptome aufweisen, abschließen.
Die Empfehlungen und Vorsichtsmaßnahmen, die medizinisches Fachpersonal und Patienten für eine sichere und wirksame Anwendung von Spinraza beachten müssen, wurden auch in der Zusammenfassung der Merkmale des Arzneimittels und der Packungsbeilage beschrieben.
Mehr Informationen über Spinraza - Nusinersen
Die vollständige Version des EPAR von Spinraza finden Sie auf der Website der Agentur: ema.europa.eu/Find Medicine / Human Medicines / European Public Assessment Reports. Für weitere Informationen zur Spinraza-Therapie lesen Sie die Packungsbeilage (im EPAR enthalten) oder wenden Sie sich an Ihren Arzt oder Apotheker.
Die Zusammenfassung der Stellungnahme des Ausschusses für Arzneimittel für seltene Leiden zu Spinraza ist auf der Website der Agentur verfügbar: ema.europa.eu/Find Medicine / Human Medicines / Rare Disease Designation.
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