Was ist Translarna - ataluren und wofür wird es angewendet?
Translarna ist ein Arzneimittel, das den Wirkstoff Ataluren enthält. Es ist angezeigt zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie bei gehfähigen Patienten über 5 Jahren. Die Duchenne-Muskeldystrophie ist eine genetische Störung, die allmählich zu Schwäche und Verlust der Muskelfunktion führt. Translarna wird bei einer kleinen Gruppe von Patienten mit Duchenne-Dystrophie aufgrund eines spezifischen genetischen Defekts (sogenannte „Nonsense-Mutation“) im Dystrophin-Gen angewendet. Da die Zahl der Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie gering ist, gilt die Krankheit als „selten“, und Translarna wurde am 27. Mai 2005 als Arzneimittel für seltene Leiden (Arzneimittel für seltene Krankheiten) ausgewiesen.
Wie wird Translarna - Ataluren angewendet?
Translarna ist nur auf ärztliche Verschreibung erhältlich und die Behandlung sollte von Fachärzten eingeleitet werden, die Erfahrung in der Behandlung der Duchenne/Becker-Muskeldystrophie haben. Vor Beginn der Therapie mit Translarna sollte bei Patienten eine Blutuntersuchung durchgeführt werden, um zu bestätigen, dass die Krankheit durch eine Nonsense-Mutation verursacht wird und daher für eine Behandlung mit Translarna geeignet ist. Translarna ist als Granulat (100, 250 und 1 000 mg) erhältlich, das mit flüssiger oder halbfester Nahrung (wie Joghurt) gemischt eingenommen wird. Translarna wird dreimal täglich in der empfohlenen Dosis von 10 mg / kg (10 mg pro Kilogramm Körpergewicht) morgens, 10 mg / kg mittags und 20 mg / kg abends (für eine Gesamtdosis von 40 .) eingenommen mg/kg). Weitere Informationen finden Sie in der Packungsbeilage.
Wie funktioniert Translarna - ataluren?
Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie haben einen Mangel an Dystrophin, einem Protein, das in den Muskeln vorkommt. Da dieses Protein dazu beiträgt, den Muskel während der Kontraktion und Entspannung vor Schäden zu schützen, werden die Muskeln bei Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie verletzt und verlieren mit der Zeit ihre Funktion. Die Duchenne-Muskeldystrophie kann durch eine Reihe genetischer Anomalien verursacht werden. Translarna wird bei Patienten angewendet, deren Krankheit durch das Vorhandensein bestimmter Defekte (sogenannte Nonsense-Mutationen) im Dystrophin-Gen verursacht wird, die vorzeitig die Produktion eines normalen Dystrophin-Proteins blockieren, was zu einem kürzer geformten Dystrophin-Protein führt, das nicht in der Lage ist, einwandfrei funktionieren. Translarna wirkt bei diesen Patienten, indem es dem in den Zellen vorhandenen proteinproduzierenden Apparat ermöglicht, den Defekt zu beheben, sodass die Zellen in der Lage sind, ein funktionelles Dystrophin-Protein zu produzieren.
Welchen Nutzen hat Translarna - ataluren während der Studien gezeigt?
Translarna wurde in einer Hauptstudie mit 174 gehfähigen Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie untersucht, in der zwei Dosen Translarna (40 mg / kg täglich und 80 mg / kg täglich) mit einem Placebo (Scheinbehandlung) verglichen wurden der Wirksamkeit war die Veränderung der Entfernung, die Patienten nach 48 Behandlungswochen in sechs Minuten gehen konnten. Obwohl eine erste Analyse der Ergebnisse aller im Rahmen der Studie erhobenen Daten keine signifikanten Unterschiede in den zurückgelegten Entfernungen von mit Translarna behandelten Patienten und von mit Placebo behandelten Personen ergab, zeigten weitere Analysen, dass die Gehfähigkeit in der Gruppe, die täglich mit behandelt wurde, weniger reduziert war 40 mg/kg Translarna im Vergleich zur Placebo-Gruppe: Nach 48 Wochen Therapie konnten die täglich mit 40 mg/kg Translarna behandelten Probanden durchschnittlich 31,3 Meter mehr gehen als die mit Placebo behandelten Patienten. Diese vorteilhafte Wirkung der niedrigeren Dosis wurde auch durch Verbesserungen anderer Wirksamkeitsparameter bestätigt, einschließlich solcher, die direkt mit den täglichen Aktivitäten der Patienten in Zusammenhang stehen.Bei der höheren Dosis (80 mg / kg / Tag) wurden keine Verbesserungen beobachtet.
Welches Risiko ist mit Translarna - Ataluren verbunden?
Sehr häufige Nebenwirkungen von Translarna (die mehr als 1 von 10 Behandelten betreffen können) sind Übelkeit, Erbrechen und Kopfschmerzen. Translarna sollte bei intravenöser Verabreichung nicht gleichzeitig mit bestimmten Antibiotika, den sogenannten Aminoglykosiden, angewendet werden. Die vollständige Liste der Nebenwirkungen und Einschränkungen, die bei Translarna berichtet wurden, finden Sie in der Packungsbeilage.
Warum wurde Translarna - ataluren zugelassen?
Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Agentur entschied, dass der Nutzen von Translarna gegenüber seinen Risiken überwiegt, und empfahl die Zulassung zur Anwendung in der EU, trotz der begrenzten verfügbaren Daten und der Tatsache, dass es sich bei der höchsten Dosis nicht um Vorteile handelt von 80 mg/kg pro Tag war der CHMP der Ansicht, dass die 40 mg/kg Tagesdosis von Translarna nachweislich das Fortschreiten der Krankheit verzögert und das Sicherheitsprofil keinen Grund zur Besorgnis darstellt Duchenne-Muskeldystrophie und der unbefriedigte medizinische Bedarf von Patienten mit dieser Erkrankung. Translarna hat ""bedingte Zulassung" erhalten." Dies bedeutet, dass in Zukunft mehr Informationen zu dem Arzneimittel zur Verfügung stehen, die das Unternehmen bereitstellen muss. Jedes Jahr überprüft die Europäische Arzneimittel-Agentur die verfügbaren neuen Informationen und diese Zusammenfassung wird entsprechend aktualisiert
Welche Maßnahmen werden ergriffen, um eine sichere und wirksame Anwendung von Translarna - ataluren . zu gewährleisten?
Es wurde ein Risikomanagementplan entwickelt, um sicherzustellen, dass Translarna so sicher wie möglich verwendet wird. Basierend auf diesem Plan wurden der Zusammenfassung der Produktmerkmale und der Packungsbeilage von Translarna Sicherheitsinformationen hinzugefügt, einschließlich der entsprechenden Vorsichtsmaßnahmen, die von Angehörigen der Gesundheitsberufe und Patienten zu befolgen sind. Weitere Informationen sind der Zusammenfassung des Risikomanagementplans zu entnehmen.
Welche Maßnahmen werden ergriffen, um die sichere und wirksame Anwendung von Translarna - ataluren zu gewährleisten?
Es wurde ein Risikomanagementplan entwickelt, um sicherzustellen, dass Translarna so sicher wie möglich verwendet wird. Auf der Grundlage dieses Plans wurden der Zusammenfassung der Produktmerkmale und der Packungsbeilage von Translarna Sicherheitsinformationen hinzugefügt, einschließlich der entsprechenden Vorsichtsmaßnahmen, die von Angehörigen der Gesundheitsberufe und Patienten zu befolgen sind. Weitere Informationen sind der Zusammenfassung des Risikomanagementplans zu entnehmen.
Mehr Informationen über Translarna - ataluren
Am 31. Juli 2014 hat die Europäische Kommission für Translarna eine in der gesamten Europäischen Union gültige „Zulassung für das Inverkehrbringen“ erteilt. Weitere Informationen zur Translarna-Therapie finden Sie in der Packungsbeilage (im EPAR enthalten) oder wenden Sie sich an Ihren Arzt oder Apotheker. Die Zusammenfassung des Gutachtens des Ausschusses für Arzneimittel für seltene Leiden für Translarna ist auf der Website der Agentur abrufbar: ema.Europa.eu/Medizin finden / Humanarzneimittel / Ausweisung seltener Krankheiten Letzte Aktualisierung dieser Zusammenfassung: 08-2014
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