Was ist Strensiq - Asfotase alfa und wofür wird es angewendet?
Strensiq ist ein Arzneimittel zur Langzeitbehandlung von Patienten mit im Kindesalter beginnender Hypophosphatasie Hypophosphatasie ist eine seltene erbliche Knochenerkrankung, die zu vorzeitigem Zahnverlust, Knochenfehlbildungen, häufigen Knochenbrüchen und Atembeschwerden führen kann. Strensiq enthält den Wirkstoff Asfotase alfa.
Da die Zahl der Patienten mit Hypophosphatasie gering ist, gilt die Krankheit als „selten“ und Strensiq wurde am 3. Dezember 2008 als Arzneimittel für seltene Leiden (Arzneimittel für seltene Krankheiten) ausgewiesen.
Wie wird Strensiq - Asfotase alfa angewendet?
Strensiq ist nur auf ärztliche Verschreibung erhältlich und die Behandlung sollte von einem Arzt eingeleitet werden, der Erfahrung in der Behandlung von Stoffwechselerkrankungen oder Knochenerkrankungen hat.
Das Arzneimittel ist als Injektionslösung in Durchstechflaschen mit unterschiedlichen Stärken und Volumina erhältlich. Es wird sechsmal pro Woche (bei einer Dosis von 1 mg / kg Körpergewicht) oder dreimal pro Woche (bei einer Dosis von 2 mg / kg Körpergewicht) als subkutane Injektion verabreicht. Da die zu verabreichende Arzneimittelmenge vom Körpergewicht des Patienten abhängt, muss der Arzt die Dosis an die Gewichtsveränderungen anpassen, insbesondere bei Kindern im Wachstum. Weitere Informationen finden Sie in der Packungsbeilage.
Wie wirkt Strensiq - Asfotase alfa?
"Hypophosphatasie wird durch Defekte im Gen verursacht, das für die Produktion eines Enzyms verantwortlich ist, genannt "nicht-gewebespezifische alkalische Phosphatase" (ALP), das eine grundlegende Rolle bei der Bildung und Erhaltung gesunder Knochen sowie bei der Verwaltung von Kalzium und Phosphat im Körper. Menschen mit Hypophosphatasie fehlen eine ausreichende Anzahl an funktionellen ALP-Enzymen und haben daher einen „schwachen Knochen“. Asfotase alfa, der Wirkstoff in Strensiq, ist eine modifizierte Kopie des menschlichen ALP-Enzyms und wird verwendet, um das „mangelnde Enzym“ um die Konzentration funktionierender ALPs zu erhöhen.
Welchen Nutzen hat Strensiq - Asfotase alfa in den Studien gezeigt?
Strensiq wurde in einer Hauptstudie mit 13 Kindern im Alter zwischen sechs und 12 Jahren untersucht. Strensiq wurde in einer Dosis von 2 mg/kg oder 3 mg/kg Körpergewicht dreimal pro Woche über 24 Wochen verabreicht. Der Hauptindikator für die Wirksamkeit des Arzneimittels war die Verbesserung des Erscheinungsbildes der Hand- und Kniegelenke bei Patienten, die auf Röntgenaufnahmen vor und nach der Behandlung mit Strensiq zu sehen war. Röntgenbilder von Kindern, die mit Strensiq behandelt wurden, wurden auch mit ähnlichen Röntgenbildern von 16-jährigen Jungen verglichen, die nicht mit Strensiq behandelt wurden („historische Kontrollen“). Die Studie, die auch andere Wirksamkeitsindikatoren berücksichtigte, einschließlich Wachstum und Körpergröße, zeigte, dass sich die Gelenkstruktur bei Kindern, die mit Strensiq behandelt wurden, verbesserte, was durch Röntgenaufnahmen belegt wurde, und dass die meisten Patienten an Körpergröße gewachsen zu sein schienen. In historischen Kontrollen wurden bei den meisten Patienten keine ähnlichen Verbesserungen des Gelenk- oder Größenwachstums über einen vergleichbaren Zeitraum gefunden.
Die Wirksamkeit von Strensiq wurde auch allgemein durch weitere kleinere Studien bestätigt, von denen einige auch die sechsmal wöchentlich verabreichte Dosis von 1 mg/kg Strensiq untersuchten.
Welches Risiko ist mit Strensiq - Asfotase alfa verbunden?
Sehr häufige Nebenwirkungen von Strensiq (die mehr als 1 von 10 Behandelten betreffen können) sind Kopfschmerzen, Erythem (Hautrötung), Schmerzen in Armen und Beinen, Fieber, Reizbarkeit, Reaktionen an der Injektionsstelle (Schmerzen, Hautausschlag und Juckreiz). ) und Blutergüsse (Blutergüsse). Die vollständige Liste der unter Strensiq gemeldeten Einschränkungen und Nebenwirkungen finden Sie in der Packungsbeilage.
Warum wurde Strensiq - Asfotase alfa zugelassen?
Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Agentur entschied, dass der Nutzen von Strensiq gegenüber seinen Risiken überwiegt, und empfahl die Zulassung in der EU.Der Ausschuss stellte fest, dass Hypophosphatasie eine schwere und lebensbedrohliche Krankheit ist, für die sind keine zugelassenen Therapien.Obwohl die Hauptstudie in kleinem Rahmen und ohne direkten Vergleich von Strensiq mit einer anderen Behandlung oder mit unbehandelten Patienten durchgeführt wurde, war der CHMP der Ansicht, dass die beobachtete Knochenverbesserung und das sichtbare Wachstum von großem Nutzen waren. Da Hypophosphatasie eine extrem seltene Erkrankung ist, werden die Daten für diese Population wahrscheinlich begrenzt bleiben.In Bezug auf die Sicherheit wurden Reaktionen an der Injektionsstelle und andere Nebenwirkungen mit den aktuellen Empfehlungen als beherrschbar angesehen.
Strensiq wurde unter „außergewöhnlichen Umständen“ zugelassen, da es aufgrund der Seltenheit der Erkrankung nicht möglich war, vollständige Informationen über das Arzneimittel zu erhalten. Jedes Jahr überprüft die Europäische Arzneimittel-Agentur die verfügbaren neuen Informationen und diese Zusammenfassung wird entsprechend aktualisiert
Welche Informationen werden für Strensiq - Asfotase alfa noch erwartet?
Da Strensiq unter außergewöhnlichen Umständen zugelassen wurde, wird das Unternehmen, das es vermarktet, ein Register von Patienten mit Hypophosphatasie einrichten, um Informationen über die Krankheit und die langfristige Sicherheit und Wirksamkeit von Strensiq zu sammeln.
Welche Maßnahmen werden ergriffen, um die sichere und wirksame Anwendung von Strensiq - Asfotase alfa zu gewährleisten?
Es wurde ein Risikomanagementplan entwickelt, um sicherzustellen, dass Strensiq so sicher wie möglich angewendet wird. Basierend auf diesem Plan wurden der Zusammenfassung der Produktmerkmale und der Packungsbeilage von Strensiq Sicherheitsinformationen hinzugefügt, einschließlich der entsprechenden Vorsichtsmaßnahmen, die von Angehörigen der Gesundheitsberufe und Patienten zu befolgen sind.
Darüber hinaus wird das Unternehmen Patienten und Pflegepersonal Schulungsmaterialien zur Verfügung stellen, um sicherzustellen, dass Strensiq korrekt angewendet wird und das Risiko medizinischer Fehler minimiert wird. Das Material enthält eine Anleitung zur Selbstinjektion für Patienten sowie Anweisungen zur Injektion für Eltern oder Betreuer betroffener Kinder.
Das Unternehmen wird außerdem eine Studie durchführen, um Daten zu den Reaktionen von erwachsenen Patienten zu sammeln, die mit der Strensiq-Dosis bei Kindern und Jugendlichen behandelt wurden. Es wird auch laufende Studien fortsetzen, um den Nutzen von Strensiq bei Jugendlichen zwischen 13 und 18 Jahren weiter zu untersuchen.
Weitere Informationen zu Strensiq - Asfotase alfa
Die vollständige Version des EPAR und die Zusammenfassung des Strensiq-Risikomanagementplans finden Sie auf der Website der Agentur: ema.Europa.eu/Medizin finden / Humanarzneimittel / Europäische öffentliche Bewertungsberichte. Weitere Informationen zur Strensiq-Therapie finden Sie in der Packungsbeilage (im EPAR enthalten) oder wenden Sie sich an Ihren Arzt oder Apotheker.
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